A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou ontem o Vyndaqel, da farmacêutica Pfizer, o primeiro e único medicamento usado no tratamento da paramiloidose (PAF). Doença neurodegenerativa, genética, progressiva e irreversível, a enfermidade costuma ser diagnosticada entre os 30 e os 40 anos, e os pacientes vivem, em média, apenas dez anos após o surgimento dos primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado.

Embora não existam estatísticas nacionais oficiais sobre a PAF, estima-se que existam milhares de brasileiros com a doença. Para o diretor médico da Pfizer, Eurico Correia, a chegada de Vyndaqel, que nos estudos clínicos se mostrou capaz de retardar a progressão da PAF de forma expressiva, representa grande esperança para esses pacientes.

A PAF é causada por uma mutação no gene de uma proteína do plasma sanguíneo chamada transtirretina (TTR), sintetizada principalmente pelo fígado. Por isso, antes da aprovação de Vyndaqel (tafamidis), uma das poucas opções para os pacientes com a doença era a realização do transplante hepático (do fígado), um procedimento que requer inúmeros cuidados por toda a vida.

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